Dal congresso annuale della European Hematology Association, l’EHA, arrivano novità interessanti per la cura della beta-talassemia mediante la terapia genica.
Al meeting, infatti, sono stati presentati nuovi risultati di due studi, lo studio Northstar-2 (HGB-207) e lo studio Northstar-3 (HGB-212), nel quale si è testata la terapia genica betibeglogene autotemcel (beti-cel, nota anche come LentiGlobin) come cura per la beta-talassemia trasfusione dipendente. I dati dimostrano che questa terapia offre benefici significativi ai pazienti, tra cui l’indipendenza dalle trasfusioni e un miglioramento dei valori di emoglobina.
Ne parliamo con un esperto di beta-talassemia, il professor Gianluca Forni, Direttore del Centro della Microcitemia e delle Anemie Congenite dell'E.O. Ospedali Galliera di Genova e Presidente della Società Italiana Talassemia ed Emoglobinopatie (SITE).