L'amiloidosi ereditaria da accumulo di transtiretina è una malattia rara, progressivamente debilitante e spesso fatale. I nuovi farmaci sono in grado di bloccare la progressione di malattia e migliorare la qualità di vita dei pazienti. Al congresso Dell'European Academy of Neurology sono stati presentati nuovi dati su patisiran, un RNAi che blocca la produzione di transtiretina nel fegato, riducendone l’accumulo nei tessuti. Ne parliamo in questa intervista con il Prof. Giovanni Antonini, Professore Associato di Neurologia e Direttore dell’Unità di Malattie Neuromuscolari nel Dipartimento di Neuroscienze nell’A.O. Sant’Andrea, Facoltà di Medicina e Psicologia dell’Università degli Studi di Roma La Sapienza.