In passato erano disponibili pochissimi dati sul carcinoma squamoso dell’ano in fase avanzata e, di fatto, prima del trial PODIUM, sono stati condotti pochissimi studi clinici: basti pensare che le Linee Guida raccomandano, per questa situazione, la combinazione di carboplatino e paclitaxel, basando tale indicazione su uno studio di fase II (il vecchio InterAACT).
La sopravvivenza libera da progressione (PFS) con questa chemioterapia tradizionale è di circa 8 mesi, mentre la sopravvivenza globale si attesta intorno ai 20 mesi.
Naturalmente, in assenza di dati più solidi provenienti da studi di fase III, le Linee Guida (in particolare ESMO e NCCN) non possono che basarsi su evidenze di livello non ottimale; una situazione che si verifica spesso nei tumori rari, come appunto il carcinoma squamoso dell’ano. Fortunatamente, però, anche per tumori rari vengono talvolta realizzati — grazie a un notevole sforzo organizzativo — studi di fase III, come nel caso del trial PODIUM.
Retifanlimab è uno degli inibitori dei checkpoint immunitari anti-PD-1, già noto per la sua efficacia nel carcinoma di Merkel. Con l’impiego di retifanlimab, il controllo dell’evoluzione tumorale e la sopravvivenza risultano significativamente migliorati.

Bibliografia
Rao S, et al. Retifanlimab with carboplatin and paclitaxel for locally recurrent or metastatic squamous cell carcinoma of the anal canal (POD1UM-303/InterAACT-2): a global, phase 3 randomised controlled trial. Lancet 2025; 405: 2144–52